L’objectif de l’étude PRESTA
L’étude PRESTA vise à déterminer si un traitement administré dès l’arrivée aux urgences pour une crise vaso-occlusive (CVO) peut prévenir l’apparition d’un syndrome thoracique aigu (STA), une complication pulmonaire grave de la drépanocytose et l’une des principales causes de mortalité liées à la maladie.
Comment sont identifiés les patients à risque ?
Les médecins utilisent un score appelé PRESEV, fondé sur des données simples recueillies aux urgences : les symptômes du patient, l’examen clinique et les résultats de la prise de sang.
Développé par nos équipes et validé en Europe et en Afrique, ce score permet d’identifier rapidement les patients présentant un risque élevé de développer un syndrome thoracique aigu.
Le traitement évalué
Le premier traitement évalué dans le cadre de l’étude PRESTA est le tocilizumab, un médicament ciblant l’interleukine 6 (IL-6), une protéine impliquée dans les mécanismes inflammatoires.
Ce traitement a déjà été utilisé par nos équipes chez des patients atteints de drépanocytose présentant une crise vaso-occlusive pendant la pandémie de Covid-19. Les travaux menés dans le cadre de l’étude PRESEV 1 ont également montré que les taux d’IL-6 étaient particulièrement élevés chez les patients qui développaient ensuite un syndrome thoracique aigu.
Si le tocilizumab ne démontre pas une efficacité suffisante, d’autres molécules candidates pourront être évaluées successivement dans le cadre d’une plateforme de recherche consacrée au traitement de la crise vaso-occlusive. L’objectif est d’identifier le traitement le plus adapté pour prévenir les complications et modifier l’évolution de la maladie.
Déroulement de l’étude
Peuvent participer à l’étude les patients qui :
- sont adultes ;
- ont une drépanocytose ;
- consultent aux urgences pour une crise douloureuse sévère ;
- présentent un risque élevé de développer un syndrome thoracique aigu.
Après avoir donné leur accord, les patients reçoivent une dose du traitement étudié. Ils sont ensuite suivis pendant leur hospitalisation, puis pendant une période de trois mois.
Les bénéfices attendus
Si le traitement se révèle efficace, il pourrait permettre de :
- réduire le nombre de complications pulmonaires ;
- diminuer la durée d’hospitalisation ;
- limiter le recours aux transfusions sanguines ;
- éviter certaines admissions en réanimation ;
- réduire le risque de décès.
Pourquoi cette étude est-elle importante ?
À ce jour, il n’existe pas de traitement préventif spécifique permettant d’éviter l’apparition d’un syndrome thoracique aigu au cours d’une crise vaso-occlusive sévère. L’étude PRESTA pourrait ainsi permettre d’améliorer la prise en charge des patients atteints de drépanocytose dès leur arrivée aux urgences et de prévenir des complications potentiellement graves.
